Peut-on en guérir?
Peut-on en guérir?
Oui et non.
En principe, c’est une maladie incurable qui peut se manifester différemment d’une personne à l’autre.
Mais avec un dépistage et une prise en charge précoces, on constate :
Avec un frère ou une sœur HLA compatible (human leukocyte antigen/antigènes des leucocytes humains), une greffe de la moelle osseuse permet la guérison.
Mais avec un dépistage et une prise en charge précoces, on constate :
- Une nette baisse de la mortalité en France avec une espérance de vie au-delà de 50/60 ans, alors que dans les zones où l’accès aux soins est difficile voire inexistant, 30 à 50% d'enfants meurent avant l’âge de 5 ans
- Un meilleur accès aux soins
- Une meilleure qualité de vie
Avec un frère ou une sœur HLA compatible (human leukocyte antigen/antigènes des leucocytes humains), une greffe de la moelle osseuse permet la guérison.
La thérapie génique également peut permettre une guérison totale dans des cas très sévères sans membre HLA compatible : à ce jour un seul cas a été réalisé à l’hôpital Necker en 2014. 6 autres sont en cours. Son coût est très élevé, soit 500.000 €. 2 autres essais sont en cours aux États-Unis. Il n’y a pas assez de recul mais les résultats sont encourageants et d’autres pistes sont en étude.
